Frédéric Revah "ça fait 30 ans qu'on travaille sur la calpaïnopathie"

Frédéric Revah, Directeur général de Généthon explique les avancées réalisées depuis 30 ans sur la maladie de Lucie, la calpaïnopathie. L’équipe a développé une approche de thérapie génique reposant sur le transfert d’un gène thérapeutique associé à une technologie innovante de micro-ARN, capables de réguler l’expression des gènes et limiter les effets indésirables. " On est à la dernière phase avant l'essai clinique. Des dizaines de millions d'euros sont nécessaires pour se lancer. C'est une urgence pour tous ceux qui sont atteints par cette pathologie". Le Téléthon, c’est maintenant. Faites un don sur http://www.telethon.fr