Emoglobinuria parossistica notturna, inibitore del Fattore B conferma efficacia e sicurezza a 4 anni

L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia ematologica rara e complessa da gestire, della quale si è discusso ampiamente a Stoccolma, durante il congresso annuale della European Hematology Association (EHA), sono stati presentati dati nuovi e interessanti, con un follow-up a lungo termine, degli studi che hanno permesso l’approvazione di un farmaco nuovo, il primo inibitore del Fattore B della via alternativa del complemento, per il trattamento di questa patologia. Dati che ne confermano efficacia e sicurezza a lungo termine. Ne parliamo in questa intervista con un esperto, il Professor Antonio Risitano, Chairman dell’International PNH Interest Group e Principal Investigator dei due studi registrativi APPLY-PNH e APPOINT-PNH.